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2019年01月31日 栏目:旅游

John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好 首页多彩生

John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好

John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好 首页多彩生活娱乐八卦汽车世界科技产业数码新品游戏动漫体坛风云军情解码社会万象健康养生 首页 / 多彩生活 / John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好 John Crowley:让中国罕见病患者同步使用全世界的好 Posted on 2015年5月20日 by new_notlee in 多彩生活 他的家庭在2011年获得圣母大学颁发的“模范家庭奖”;他毕业于乔治城大学,获得圣母大学法学博士学位以及哈佛商学院MBA;他还曾撰写出版个人自传《追逐奇迹:Crowley一家的勇气、希望与欢乐之旅》;他担任全球基因项目(Global Genes Project)的创始董事以及Scioderm公司董事;他作为美国海军预备役军官在美国特种作战司令部服役,参加了美军在阿富汗的反恐战争;他服务于圣母大学科技委员会、美国许愿基金会(Make a Wish Foundation)国家理事会执行委员会;他的故事曾被《华尔街》头版报道,被好莱坞改编成电影《Extraordinary Measures》(中文名:良医妙药);他的经历改编的报告文学《治愈:一个父亲是如何快速筹集到1亿美元、建立医药公司并拯救自己孩子性命的》后获得2006年普利策奖……背景资料:好莱坞大片《良医妙药》主人公John Crowley《良医妙药》(Extraordinary Measures)是美国CBS公司下属的CBS电影公司的部电影,主演为布兰登?弗雷泽(Brendan Fraser),哈里森?福特(Harrison Ford),是根据2006年度普利策奖、吉塔?阿南德(Geeta Anand)所写的报告文学小说《治疗》(The Cure)改编的。《良医妙药》讲述的是一个曾经真实发生在约翰·克罗利(John Crowley)身上的故事,John Crowley毕业于哈佛商学院,是一家生物技术公司的高级主管。他与太太艾琳(Aileen)拥有两儿一女;其中1个儿子和女儿都患有一种非常罕见(患病概率为4万—5万分之一)的遗传类疾病:庞贝氏症(Pompe disease)。庞贝氏症的成因是第17对染色体出现病变,导致体内缺乏酸性α-葡萄糖苷酶这种酵素,而无法分解肝醣,会导致肌肉无力,心脏扩大等病因,可分成婴儿型及晚发型两种,刚出生的婴儿若得此病症,通常活不过1~2岁;影片中John Crowley坐在轮椅上的8岁女儿和6岁儿子已经活到了庞贝氏症患者的已知生命极限,两位严重肌体衰弱性疾病患者随时可能因呼吸衰竭和心脏问题而死亡。父爱情深助力John Crowley开发罕见病药物在全球销售额排行前20的药物中,只有一个是用于治疗罕见病的“孤儿药”。得益于美国对罕见病患者较为完善的医保系统,John Crowley的女儿梅根从8岁开始至今(即将上大一,年龄不详),每年依靠着价值100万美元的罕见病药物生存。这对于普通的中产阶级家庭,仍然是难以承受的。正如影片一样精彩,John Crowley在与时间赛跑,与死神抢夺儿女生命的同时,打破了传统医学以及商业体系的墨守成规,先后创办了2家罕见病药物的研发公司。他创办的家公司Novazym在2001年被全球知名的生物公司——健赞公司(Genzyme Corporation)以1.375亿元股票收购,当时开发的药物产品名为NZ-1001,是一种治疗庞帕氏病(Pompe disease)的酶替代疗法;2006年FDA批准了Myozyme(通用名:alglucosidase alfa, rhGAA)的生物制品许可申请(BLA),是治疗庞培氏病(Pompe)的药物,美国《罕见病药品法》(Orphan Drug Act)给其提供了7年的市场独占期。John Crowley创办的第二家公司——Amicus TherapeuticsAmicus的pipeline(点击图片查看大图)成立于Amicus Therapeutics公司目前拥有150个员工,专注罕见病及孤儿病治疗的生物制药研发,致力于多种人类遗传疾病口服小分子药物的开发及商业化,包括为溶酶体贮积症(LSDs)患者提供创新疗法,于2007年在纳斯达克(股票代码:FOLD)上市,目前市值10亿美金。Amicus的主打产品Migalastat是一种治疗法布雷氏病(一种由α-Gal A酶缺乏而导致的潜在致命的遗传性疾病,可导致脂肪在肾脏的积聚,进而损害细胞,导致疼痛、肾衰竭、心脏病发作及中风)的小分子口服药物,既可用于单药治疗,也可与酶替代疗法(ERT)联合使用;Migalastat目前已进入Ⅲ期临床试验,并有望在2017年前后上市;美国、欧盟和日本已授予Migalastat孤儿药资格,给予Amicus某些激励措施,包括一段时期的市场专营权;Migalastat与需要两周输液一次的赛诺菲的重组半乳糖苷酶(Fabrazyme)及Shire的Replagal相比,具有一个很大的优势,前者以每天口服给药。Amicus同时致力开发治疗庞贝氏症的新一代酶替代疗法产品,包括新一代庞贝症ERT产品ATB200,旨在通过药物伴侣稳定血液中酶的给予,从而显着提高新一代酶替代疗法的耐受性和疗效,该产品也正是准备与药明康德公司展开合作的一款产品。此外,Amicus还有在开发状态(未公开从事罕见病药物研发的的公司,John Crowley和他的团队“不是相信奇迹,而是用双手创造奇迹”的精神值得我们钦佩。hn Crowley在演讲过程中聊到自己的女儿成长的经历时,其从眼眶中落出的热泪让我们每一个在座者为之动容;在药明康德的员工带领John Crowley参观公司的CMO药物产业化平台时,John Crowley拨通了远在美国的女儿梅根的并激动地告诉她,你今后所服用的药物将在我眼前的工厂所生产。3.生命是平等的,无论患病与否,无论是普通的感冒还是全球患病概率仅为数万分之一的罕见疾病,当企业无法收获到其研发药物投入的回报之时,我们的政府(卫计委、科技部、CFDA及医保部门)和公益机构理应给予适当的支持,让更多的罕见病患者用得起价格昂贵的“孤儿药”。4.目前有800多个基因突变可能导致法布雷氏病,随着基因测序技术的不断提高,Amicus公司已经通过基因测序发现Migalastat可作用于导致法布雷氏病的400多种基因突变,即基因检测能够提高药物研发效率,助力“医药”。 文章导航Previous Previous post: 张柏芝、谢霆锋和王菲,怎么都能在一起!下一条 Next post: 恒大亚冠的拦路虎:韩国K联赛史上成功球队 再穷也是硬骨 本站CDN由UPYUN又拍云强力驱动. 关于我们 | 加入我们 | 联系我们 | 版权声明 ? 爪游控 版权所有. 陕ICP备号-1 Top

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